Unituxin одобрен для лечения нейробластомы у детей

Видео: как лечить ангину у детей

Администрация по контролю пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) два дня назад одобрила новый препарат Unituxin (динутуксимаб) производства компании United Therapeutics для комбинированной терапии нейробластомы высокого риска у детей в сочетании с интерлейкином-2, гранулоцитарно-макрофагальным колониестимулирующим фактором (ГМ-КСФ) и 13-цис-ретиноевой кислотой.

Динутуксимаб – это химерные моноклональные антитела ch 14.18, которые содержат человеческую и мышиную ДНК.

Решение комитета по онкологическим продуктам CDER FDA основывалось на результатах многоцентрового открытого рандомизированного клинического исследования, которое было проведено Children&rsquo-s Oncology Group.

В ходе данного исследования было продемонстрировано повышение бессобытийной (EFS) и общей выживаемости пациентов.

Критерием включения пациентов в исследование был хотя бы частичный ответ на проведенную ранее многокомпонентную мультимодальную терапию при вновь диагностированной нейробластоме, которая включая хирургическую резекцию, химиотерапию, лучевую терапию и трансплантацию аутологичных стволовых клеток.



Пациенты (226 человек) были рандомизированы на две группы, одна из которых получала динутуксимаб и ретиноевую кислоту (РК), а вторая только ретиноевую кислоту.

Пациенты в каждой группе прошли шесть циклов терапии. В первой группе участникам назначались комбинации динутуксумаба, ретиноевой кислоты и ГМ-КСФ (циклы 1, 3 и 5), а также динутуксимаб в комбинации с интерлейкином-2 и ретиноевой кислотой (циклы 2 и 4) и отдельно ретиноевую кислоту (6-й цикл). Возраст участников составлял от 11 месяцев до 15 лет (средний возраст 3,8 года).



Бессобытийная выживаемость пациентов определялась исследователями как период времени от начала лечения до одного из следующих событий: прогрессирование болезни, рецидив, вторичная опухоль, смерть.

Исследователи наблюдали улучшение EFS (отношение шансов 0,57- 95% ДИ 0,37-0,89- р=0,01). Продолжительность жизни без указанных событий достигла 3,4 года на комбинации динутуксимаб+РК и всего 1,9 года на РК. Общая выживаемость на комбинации динутуксимаб+РК также существенно выросла (ОШ 0,58- 95% ДИ 0,37-0,91).

Безопасность нового препарата изучалась на группе из 134 пациентов.

Наиболее частыми побочными эффектами (частота более 25%) при лечении комбинацией динутуксимаб+РК были боль, пирексия, тромбоцитопения, инфузионные реакции, гипотензия, гипонатриемия, повышение уровня АЛТ и АСТ, анемия, рвота, диарея, гипокалиемия, синдром капиллярной утечки, нейтропения, крапивница, гипоальбуминемия, гипокальциемия.

Частыми тяжелыми побочными эффектами (более 5%) в этой группе были инфекции, инфузионные реакции, гипокалиемия, гипотензия, боль, жар и синдром капиллярной утечки. Перед или во время введения динутуксимаба пациентам требовалось внутривенное введение наркотических анальгетиков для облегчения нейропатической боли.

Около 71% пациентов в группе динутуксимаб+РК и 77% пациентов, которые получали только ретиноевую кислоту, завершили курс лечения.

Наиболее частой причиной отказа от дальнейшего лечения в группе динутуксимаб+РК были побочные явления (19%), а в контрольной группе - прогрессирование заболевания (17%).