Fda одобрила метрелептин для лечения генерализованной липодистрофии

Администрация пищевых продуктов и лекарственных средств США в конце февраля одобрила препарат Myalept (метрелептин для инъекций) в качестве средства для заместительной терапии при осложнениях дефицита лептина у пациентов с врожденной или приобретенной генерализованной липодистрофией.

Генерализованная липодистрофия – это состояние, при котором наблюдается дефицит жировой ткани.
Пациенты с врожденной генерализованной липодистрофией появляются на свет с недостаточным количеством или полным отсутствием жировой ткани.

При приобретенной генерализованной липодистрофии наблюдается постепенная потеря жировой ткани.

Поскольку гормон лептин продуцируется жировой тканью, пациенты с генерализованной липодистрофией имеют очень низкий уровень этого вещества. Лептин регулирует потребление пищи, а также синтез других гормонов, таких как инсулин.

Люди с обоими типами генерализованной липодистрофии часто испытывают тяжелую инсулинрезистентность в молодом возрасте, могут страдать неконтролируемым сахарным диабетом или гипертриглицеридемией, что приводит к воспалению поджелудочной железы.

«Myalept – это первое одобренное средство, показанное для лечения осложнений врожденной или приобретенной липодистрофии. Это средство обеспечивает необходимое лечение для пациентов с орфанной болезнью», - сказала доктор Мэри Паркс (Mary Parks), директор Второго офиса оценки лекарств CDER FDA.

Безопасность и эффективность препарата Myalept, рекомбинантного аналога лептина, была оценена в ходе небольшого исследования, включавшего 48 пациентов с этим редким заболеванием, которые также страдали сахарным диабетом, гипертриглицеридемией и инсулинрезистентностью. Исследование продемонстрировало снижение уровня гликированного гемоглобина, глюкозы и триглицеридов у пациентов.

В ходе лечения есть риск появления антител против лептина и (или) препарата Myalept, что может привести к серьезным инфекциям или потере эффективности препарата. Т-клеточная лимфома, как сообщается, возникала у пациентов с липодистрофией, включая тех, кого лечили инъекциями Myalept. Исследователи рекомендуют врачам внимательно взвешивать пользу и риск при назначении препарата лицам с серьезными гематологическими нарушениями.

Myalept противопоказан пациентам с ожирением. Препарат пока что не был одобрен для использования пациентами, страдающих ВИЧ-ассоциированной липодистрофией, а также пациентами с метаболическими нарушениями без сопутствующих признаков генерализованной липодистрофии.

Из-за рисков развития лимфомы и появления нейтрализующих антител Myalept будет пока доступен только в рамках Программы оценки риска и уменьшения доз (REMS). В соответствии с этой программой врачи, выписывающие препарат, должны пройти особый тренинг и получить сертификат. Аптеки, отпускающие Myalept, также должны быть сертифицированы в соответствии с этой программой. Отпуск препарата допускается только при получении аптекой специальной формы Myalept REMS Prescription Authorization Form.

Myalept был одобрен вместе со специальной инструкцией, которая дает пациентам важную информацию о безопасности препарата. Эта инструкция должна выдаваться пациенту в аптеке каждый раз, когда он приходит с рецептом.

FDA планирует начать семь постмаркетинговых исследований нового препарата, включая долговременное проспективное исследование, исследование иммуногенности, а также масштабный анализ спонтанных отчетов о потенциально серьезных побочных эффектах при использовании Myalept.

В ходе клинических исследований наиболее частыми побочными эффектами при лечении препаратом Myalept были снижение уровня сахара в крови (гипогликемия), уменьшение массы тела и боли в животе.

Myalept продвигается на рынок компанией Amylin Pharmaceuticals, базирующейся в Сан-Диего.