Fda одобрила лекарство против редкого нарушения липидного обмена

На днях FDA одобрила препарат ломитапид (Juxtapid), который понижает уровень липидов в крови, в качестве средства дополнительной терапии для больных с редким липидным нарушением.

Препарат предназначен для пациентов с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HoFH). Он способен понижать уровень липопротеинов низкой плотности (ЛПНП), общего холестерина и аполипопротеина В.

Агентство отмечает, что прием данного препарата должен сочетаться с низкожировой диетой и другими гипохолестеринемическими средствами, назначаемыми сегодня.

Гомозиготная семейная гиперхолестеринемия – это относительно редкое наследственное заболевание, которое вызывает чрезвычайно высокий уровень холестерина, иногда достигающий значений 400-1000 мг/дл. В Соединенных Штатах этой болезнью страдает приблизительно 1 миллион человек.

Прием одной капсулы ломитапида в день ингибирует протеин, который участвует в синтезе и высвобождении холестерина печенью. Традиционные препараты группы статинов сегодня являются стандартом терапии больных с высоким холестерином. Но проблема заключается в том, что больные с HoFH имеют недостаточно ЛПНП-рецепторов, поэтому эффективность статинов у таких больных ограничена.

Эффективность и безопасность ломитапида была продемонстрирована в открытом исследовании, которое включало 29 пациентов с HoFH. Исследование показало 40% снижение уровня ЛПНП в среднем после 26 недель приема препарата в сочетании с другими гипохолестеринемическими средствами стандартной терапии. Средний уровень снизился с 336 мг/дл до 190 мг/дл.



Тем не менее, у 10% из 29 пациентов в течение 26-недельного исследования развилось как минимум одно серьезное побочное явление, включая гепатотоксичность. Этот процент увеличился до 22% в течение первых 120 дней расширенного исследования.

У 10 из 29 исследуемых пациентов было обнаружено трехкратное повышение уровня печеночных ферментов аланинаминотрансферазы (АлАТ) и аспартатаминотрансферазы (АсАТ).



Как результат, лекарство будет содержать в инструкции предупреждение о серьезном риске гепатотоксичности, связанного с ней повышения уровня ферментов и накопления жира в печени. При длительном использовании этот препарат способен приводить к прогрессирующему поражению печени.

В ходе исследования не обнаружено клинически значимого повышения уровня общего билирубина, INR и щелочной фосфатазы – дополнительных маркеров поражения печени. Другие побочные эффекты ломитапида включают диарею, рвоту, нарушение пищеварения и боли в животе.

Производителю препарата, американской компании Aegerion Pharmaceuticals (Кембридж), требуется провести еще три постмаркетинговых исследования ломитапида, включая регистрацию пациентов и долговременное отслеживание их состояния.

Члены Комитета эндокринологических и метаболических препаратов (EMDAC) FDA на встрече в октябре проголосовали за утверждение нового препарата 13 голосами против 2.

«Juxtapid при совместном приеме с другими препаратами и при соответствующих диетических изменениях является новой перспективной опцией в лечении больных, страдающих HoFH», – говорит в своем выступлении доктор Эрик Колман, директор отдела эндокринологических и метаболических продуктов в Центре изучения лекарств FDA.

Лекарство пока не было одобрено для лечения гомозиготной семейной гиперхолестеринемии у детей, а также для лечения других заболеваний, связанных с повышенным уровнем холестерина.

Изначально компания Bristol-Myers Squibb разработала ломитапид для лечения гиперхолестеринемии. Но в свое время компания приостановила разработку препарата из-за обнаруженных в ходе клинических испытаний побочных эффектов со стороны ЖКТ.