Fda одобрила новый препарат для лечения гемофилии а

Администрация пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) на днях одобрила препарат Obizur (свиной рекомбинантный фактор свертывания крови), который предназначен для лечения кровотечений у взрослых пациентов с приобретенной гемофилией А – дефицитом фактора свертывания VIII.

Приобретенная гемофилия А – это очень редкое нарушение свертывания, встречающееся с частотой около 1 случая на 1 000 000 человек в год.

Это угрожающее жизни заболевание характеризуется появлением в организме антител против своего фактора свертывания VIII.



Если фактор свертывания инактивируется антителами, кровь не может нормально сворачиваться, возникают опасные для жизни кровотечения даже при незначительных травмах.

Причины приобретенной гемофилии А удается установить только в половине случаев. Это могут быть аутоиммунные заболевания, рак, беременность, прием некоторых препаратов. В отличие от наследственной гемофилии, приобретенная гемофилия А не связана с генами и одинаково поражает женщин и мужчин. Диагностика заболевания может быть очень сложной. Кровотечения – очень серьезные и опасные для жизни.

«Одобрение этого препарата предоставляет очень важную терапевтическую опцию для пациентов с этим чрезвычайно редким заболеванием», - прокомментировала событие доктор Карен Мидсун (Karen Midthun), директор Центра по оценке и изучению биологических препаратов FDA.

Препарат Obizur содержит рекомбинантный аналог свиного фактора свертывания VIII. Свиной фактор свертывания VIII применяется аналогично человеческому фактору VIII для остановки кровотечений, но он более устойчив к антителам, которые присутствуют в крови больных приобретенной гемофилией А.

Безопасность и эффективность препарата Obizur проверялись в ходе клинического испытания, в котором участвовали 29 взрослых пациентов с приобретенной гемофилией А. Всем участникам вводили Obizur при серьезных кровотечениях. Результаты продемонстрировали высокую эффективность препарата во всех эпизодах. Никакого беспокойства по поводу безопасности не возникло.

Obizur был одобрен агентством в упрощенном порядке регистрации препаратов для лечения орфанных (редких) заболеваний. Производит препарат фармацевтическая компания Baxter Healthcare Corporation (Уэстлейк-Виллидж, штат Калифорния).