Vimizim одобрен для лечения синдрома моркио

Администрация пищевых продуктов и лекарственных средств США в понедельник одобрила инновационный препарат Vimizim, предназначенный для лечения редкого врожденного ферментного заболевания у детей.

Действующим веществом Vimizim является альфа-элосульфаза (elosulfase alfa), которая продемонстрировала эффективность при мукополисахаридозе типа IVA - синдроме Моркио А.

Речь идет о редком лизосомальном заболевании с аутосомно-рецессивным механизмом наследования, которое характеризуется дефицитом ацетилгалактозамин-6-сульфат сульфатазы (GALNS).

Препарат Vimizim предназначен для замещения отсутствующего фермента GALNS, который участвует во многих очень важных метаболических путях в организме. Дефицит этого энзима ведет к нарушению развития костей, проблемам с ростом и подвижностью ребенка.



В Соединенных Штатах на сегодня зарегистрировано около 800 пациентов с синдромом Моркио А.

Препарат Vimizim был рассмотрен FDA в приоритетном порядке, как первый в истории препарат для лечения редкой патологии. Такая упрощенная процедура предусмотрена администрацией только в тех случаях, когда от нового лекарства ожидается серьезный прорыв в лечении определенного заболевания.

Vimizim также стал первым в США препаратом, получившим в рамках новой программы так называемый ваучер приоритетного рассмотрения (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher). Эта программа должна помочь американским исследователям в разработке и внедрении в клиническую практику новых лекарственных препаратов и вакцин, в которых остро нуждается педиатрия.

«Это решение, принятое в приоритетном порядке, отражает стремление агентства помочь людям с редкими заболеваниями. До последнего момента пациенты с этим редким генетическим нарушением не имели ни единого одобренного варианта терапии», - заявил доктор Эндрю Малберг (Andrew Mulberg), исполнительный директор отделения продуктов для гастроэнтерологии и лечения врожденных заболеваний Центра по оценке и изучению лекарств (CDER) FDA.

Наиболее частыми побочными эффектами у пациентов, которых лечили новым препаратом, были: повышение температуры, рвота, головная боль, боль в животе, озноб и слабость.

Безопасность и эффективность препарата Vimizim испытывались только на пациентах старше 5 лет.

Vimizim был одобрен с обязательным включением в инструкцию предупреждения о риске анафилактического шока. В ходе клинических испытаний угрожающие жизни анафилактические реакции при введении Vimizim были зарегистрированы у нескольких больных.

Препарат Vimizim продается калифорнийской биофармацевтической компанией BioMarin Pharmaceutical Inc.