Fda одобрила тасимелтеон для лечения редкого нарушения сна
Администрация пищевых продуктов и лекарственных средств США одобрила тасимелтеон (торговое наименование Hetlioz компании Vanda Pharmaceuticals) для лечения несуточного нарушения ритма сна и бодрствования (non-24).
Это первый лекарственный препарат, одобренный в Соединенных Штатах для лечения редкого заболевания.
Non-24 – это хроническое нарушение циркадного ритма, которое затрагивает цикл сна и бодрствования.
Заболевание поражает часть людей, которые страдают полной слепотой и не реагируют на изменение освещенности. У них информация об освещенности среды не достигает супрахиазматического ядра (SCN) гипоталамуса, в результате чего нарушается синхронизация внутренних часов организма.
При этом уровень гормона мелатонина, который продуцируется шишковидной железой и играет ключевую роль в регуляции циркадного ритма, достигает пика с каждым днем все позже и позже, сбивая цикл сна и бодрствования.
Большинство полностью слепых людей способно воспринимать свет в достаточной мере, чтобы предотвращать non-24. Тем не менее, в одних только Соединенных Штатах приблизительно 100 000 человек страдают этой патологией. Non-24 поражает людей любого пола и возраста.
«Non-24 мешает полностью слепым людям следовать нормальному распорядку дня, который мы все принимаем как данность. Препарат Hetlioz улучшает их способность засыпать ночью и сохранять активность в течение дня», - заявил доктор Eric Bastings, заместитель директора Отделения продуктов для неврологии Центра оценки и изучения лекарств FDA.
Решение FDA основывалось на результатах двух исследований:
• Исследование безопасности и эффективности тасимелтеона (Safety and Efficacy of Tasimelteon, SET): продолжительность 26 недель, 84 участника.
• Рандомизированное исследование безопасности отмены тасимелтеона (Randomized Withdrawal study of the Safety and Efficacy of Tasimelteon, RESET): продолжительность 19 недель, 20 пациентов.
«Вовлечение» в циркадный ритм, которое оценивалось по уровню метаболита 6-гидроксимелатонина сульфата (aMT6s) в моче, было первичной точкой исследования SET. Второй точкой исследования SET был результат по шкале клинического ответа.
Результаты обоих исследований продемонстрировали, что тасимелтеон нормализует циркадные ритмы у пациентов с non-24, возвращает к норме время засыпания и продолжительность сна, улучшает общую работоспособность в течение дня.
Тасимелтеон был рассмотрен FDA в приоритетном порядке как препарат для лечения редких заболеваний, имеющий серьезный потенциал для улучшения качества жизни пациентов.
Это первый лекарственный препарат, одобренный в Соединенных Штатах для лечения редкого заболевания.
Non-24 – это хроническое нарушение циркадного ритма, которое затрагивает цикл сна и бодрствования.
Заболевание поражает часть людей, которые страдают полной слепотой и не реагируют на изменение освещенности. У них информация об освещенности среды не достигает супрахиазматического ядра (SCN) гипоталамуса, в результате чего нарушается синхронизация внутренних часов организма.
При этом уровень гормона мелатонина, который продуцируется шишковидной железой и играет ключевую роль в регуляции циркадного ритма, достигает пика с каждым днем все позже и позже, сбивая цикл сна и бодрствования.
Большинство полностью слепых людей способно воспринимать свет в достаточной мере, чтобы предотвращать non-24. Тем не менее, в одних только Соединенных Штатах приблизительно 100 000 человек страдают этой патологией. Non-24 поражает людей любого пола и возраста.
«Non-24 мешает полностью слепым людям следовать нормальному распорядку дня, который мы все принимаем как данность. Препарат Hetlioz улучшает их способность засыпать ночью и сохранять активность в течение дня», - заявил доктор Eric Bastings, заместитель директора Отделения продуктов для неврологии Центра оценки и изучения лекарств FDA.
Решение FDA основывалось на результатах двух исследований:
• Исследование безопасности и эффективности тасимелтеона (Safety and Efficacy of Tasimelteon, SET): продолжительность 26 недель, 84 участника.
• Рандомизированное исследование безопасности отмены тасимелтеона (Randomized Withdrawal study of the Safety and Efficacy of Tasimelteon, RESET): продолжительность 19 недель, 20 пациентов.
«Вовлечение» в циркадный ритм, которое оценивалось по уровню метаболита 6-гидроксимелатонина сульфата (aMT6s) в моче, было первичной точкой исследования SET. Второй точкой исследования SET был результат по шкале клинического ответа.
Результаты обоих исследований продемонстрировали, что тасимелтеон нормализует циркадные ритмы у пациентов с non-24, возвращает к норме время засыпания и продолжительность сна, улучшает общую работоспособность в течение дня.
Тасимелтеон был рассмотрен FDA в приоритетном порядке как препарат для лечения редких заболеваний, имеющий серьезный потенциал для улучшения качества жизни пациентов.
Препарат invokana, против сахарного диабета 2 типа, был одобрен fda