В европе в 2014 году одобрили 82 препарата для лечения редких болезней

Видео: Офтальмология в Израиле: Отделение офтальмологии МЦ "Хадасса", рассказывает проф. Яков Пеэр

Европейское медицинское агентство (ЕМА) в 2014 году одобрило рекордное количество лекарственных препаратов для лечения редких (орфанных) болезней – 82.

Из них 17 препаратов «обеспечивают лечение пациентов, для которых ранее не было никаких терапевтических опций». Об этом на днях заявили представители агентства.

Для сравнения, в 2013 году ЕМА рекомендовала 11 орфанных препаратов, в 2012 году – 8 препаратов, а в 2011 и 2010 годах – всего по 4.

Прошлый год выдался для ЕМА урожайным и в других направлениях. Так, было одобрено 40 новых препаратов для обычных заболеваний, в том числе 1 препарат для применения в педиатрии.

Среди новых орфанных препаратов, которые появились в Европе, можно назвать аталурен (ataluren) под торговым наименованием Translarna компании PTC Therapeutics. Это первый препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Также агентством был рекомендован афамеланотид (afamelanotide), который выпускается под торговым наименованием Scenesse компании Clinuvel – первый препарат для лечения эритропоэтической протопорфирии (редкой генетической болезни, которая характеризуется непереносимостью света).



Еще одним уникальным продуктом для европейского рынка стал клеточный препарат Holoclar компании Chiesi Farmaceutici S.p.A. Это препарат на основе стволовых клеток, который предназначен для лечения дефицита лимбальных стволовых клеток – редкого заболевания глаз, которое может приводить к слепоте.

Для перечисленных выше орфанных препаратов европейским регулятором были применены специальные процедуры. В частности, препарат Scenesse был одобрен «при исключительных обстоятельствах».



«Примененные в этих случаях регуляторные механизмы ускоряют доступ на рынок для препаратов, призванных удовлетворить потребности больных в тех случаях, когда нет возможности ждать окончания стандартной процедуры», - поясняют в агентстве.

И такой подход для орфанных препаратов вполне оправдан. В Европе живут тысячи пациентов с десятками редких заболеваний, которые без принципиально новых препаратов обречены на мучения и смерть. В то же время разработка таких препаратов требует от фармацевтических компаний миллиарды долларов и годы труда лучших ученых, но она в принципе не может окупиться из-за того что потенциальная рыночная ниша ничтожна. Поэтому регуляторы идут на значительные уступки, которые позволяют пациентам быстрее получить долгожданное лекарство, а производителям – существенно снизить затраты на разработку.

Новые активные вещества

В 2014 году Европейское медицинское агентство рекомендовало 8 совершенно новых противораковых препаратов, включая таргетные препараты для лечения редких типов рака. Среди них:

• Олапариб (препарат Lynparza компании AstraZeneca) для терапии рака яичников с мутацией гена BRCA.
• Рамицирумаб (Cyramza компании Eli Lilly) для лечения рака желудка и аденокарциномы пищеводно-желудочного соединения.
• Ибрутиниб (Imbruvica компании Janssen) и обинутузумаб (Gazyvario производства Roche) – два биологических препарата для лечения хронического лимфоцитарного лейкоза.
  

Видео: Срочно НУЖНА ПОМОЩЬ Ариана Канивец - Болезнь Гоше

«В целом, количество препаратов с новыми активными веществами продолжает расти. Один из двух одобренных в 2014 году препаратов, как для орфанных, так и для обычных заболеваний, содержит активное вещество, которое до этого не применяли (в Европе). Эти препараты нередко имеют огромный потенциал в лечении болезней, против которых сегодня не существует терапии», - говорится в заявлении агентства.

В прошлом году ЕМА наблюдало увеличение количества запросов на помощь в разработке новых препаратов, находящихся на ранней стадии изучения. Это говорит о том, что активность в данной области растет, и в ближайшие пару лет нам стоит ожидать появления еще большего количества новых активных веществ. Эксперты ЕМА оказывают всестороннюю помощь ученым в этом сложном процессе.

Европейское медицинское агентство дало 7 положительных заключений по результатам ускоренной оценки новых препаратов, которые должны принести огромную пользу здравоохранению.

Причем 4 из этих 7 важных препаратов предназначены для лечения гепатита С:

• Даклатасвир (daclatasvir) под торговым наименованием Daklinza компании Bristol-Myers Squibb.
• Омбитасвир + паритапревир + ритонавир (ombitasvir + paritaprevir + ritonavir) в комбинированном препарате Viekirax.
• Ледипасвир/софосбувир (ledipasvir/sofosbuvir) в препарате Harvoni производства Gilead.
• Дазабувир (dasabuvir) под торговым наименованием Exviera компании AbbVie.

Три остальных препарата из приоритетного списка предназначены для терапии редких болезней, которые современная медицина не может достаточно эффективно лечить:

• Силтуксимаб (siltuximab) под торговым наименованием Sylvant фирмы Janssen для лечения синдрома Кастлемана.
• Нинтеданиб (nintedanib) под маркой Ofev компании Boehringer Ingelheim для лечения идиопатического легочного фиброза.
• Кетоконазол под торговым наименованием Ketoconazole HRA производства Laboratoire HRA Pharma- противогрибковый препарат, который теперь показан для лечения синдрома Кушинга.

В 2014 году был одобрен препарат для применения у детей Hemangiol (активное вещество пропранолол) производства компании Pierre Fabre Dermatologie Laboratories, который предназначен для лечения пролиферирующей инфантильной гемангиомы. Этот препарат был также рассмотрен по ускоренной процедуре.