Серповидноклеточная анемия: вызов для fda

Видео: Серповидноклеточная анемия. Анемия симптомы. Как лечить анемию

Серповидноклеточная анемия (СКА) – это самое распространенное наследственное заболевание крови.

В США серповидноклеточной анемией болеют около 100 000 детей.

В мире насчитывается несколько миллионов больных.

Для лечения и предотвращения серьезных осложнений сегодня нужны новые методы лечения, поэтому Администрация пищевых продуктов и лекарственных средств (FDA) активно работает с научными кругами и фармацевтическими компаниями над разработкой новых продуктов.

Что такое серповидноклеточная анемия?

«Серповидноклеточная анемия – это генетическое заболевание, которое чаще всего встречается у лиц с африканскими корнями. СКА также часто встречается у латиноамериканцев, азиатов и выходцев из Средиземноморья и Ближнего Востока», - рассказывает Йонка Булл (Jonca Bull), директор отделения здоровья национальных меньшинств FDA.

Более 3 000 000 американцев, в том числе каждый 12-й афроамериканец, несут в себе гены, которые могут стать причиной серповидноклеточной анемии у потомков. В Соединенных Штатах скрининг на СКА обычно выполняется при рождении ребенка. Если ребенок родился с серповидноклеточной анемией, это значит, что он унаследовал дефектные гены от обоих родителей.

Серповидноклеточная анемия – это хроническое инвалидизирующее заболевание. При СКА эритроциты (красные кровяные тельца) имеют аномальную серповидную форму. Эти клетки легко разрушаются и плохо справляются с переносом кислорода к органам и тканям. Болезнь вызывает слабость, анемию, частые инфекции, хронические боли, замедленный рост у детей, тромбоз, и даже инсульты.



Тяжесть серповидноклеточной анемии варьирует от случая к случаю. У большинства больных сокращается продолжительность жизни.

Как лечат серповидноклеточную анемию?

Современные возможности лечения СКА ограничены. В 1998 году FDA одобрила для лечения препарат гидроксимочевину. Для пациентов молодого возраста с тяжелой СКА рекомендуется трансплантация костного мозга, но эта процедура связана с риском серьезных осложнений. Трансплантация не только очень дорогая и рискованная, но еще и требует поиска идеально подходящего донора костного мозга или стволовых клеток. Кроме того, при анемии больным серповидноклеточной анемией назначают регулярные переливания крови.

«Большая часть пациентов с серповидноклеточной анемией получают гидроксимочевину и обезболивающие препараты, им делают переливания крови и госпитализируют во время кризиса. Переливания крови делают регулярно для профилактики осложнений. К сожалению, хотя современное лечение и уменьшает частоту кризисов и госпитализаций, у некоторых больных симптомы продолжают прогрессировать», - говорит доктор Энн Фаррелл (Ann Farrell), директор отделения продуктов для гематологии CDER FDA.

Как FDA помогает создавать новые препараты?

FDA продолжает работать с пациентами, исследователями и фармацевтическими компаниями, чтобы улучшить терапевтические опции для больных серповидноклеточной анемией. Доктор Булл говорит, что в данный момент проходят клинические испытания нескольких новых препаратов, и ученые продолжают искать новые подходы к лечению СКА.

Компании, которые работают над новыми препаратами против СКА, могут попросить агентство предоставить им специальный статус (FDA fast track designation), предназначенный для ускорения разработки жизненно важных лекарств, потребность в которых в стране не удовлетворена. Это поможет быстрее рассматривать досье препаратов и упростит поиск финансовых средств для проведения исследований.

«Когда мы предоставляем такой статус, это дает компаниям возможность чаще взаимодействовать с FDA на более ранних стадиях работы, обсуждать любые вопросы в упрощенном порядке, включая вопросы дизайна и организации испытаний. Цель этих консультаций – быстрее вывести долгожданное лекарство на рынок», - поясняет доктор Фаррелл.

Также FDA может ускорить работы над такими препаратами и биологическими продуктами, присвоив им статус «продуктов для лечения орфанных заболеваний» (orphan products). Сюда относят продукты для борьбы с болезнями, которыми заболевают менее 200 000 жителей США в год. Спонсоры, которые финансируют разработку таких лекарств, получают налоговые льготы и другие преференции.

Так как СКА является глобальной проблемой, FDA поощряет совместную работу фармацевтических компаний США с иностранными партнерами. Доктор Фаррелл говорит, что сегодня некоторые американские компании проводят клинические испытания не только в Штатах, но и в странах Европы, Африки и Ближнего Востока.

«Изучение опыта самих пациентов – какие симптомы их больше всего беспокоят, какое лечение они хотели бы видеть – имеет большое значение для разработки новых методов терапии. Во время встреч с больными мы получаем четкую информацию о том, что больные больше всего страдают от хронических болей, утомляемости и нарушений сна- они очень боятся инсульта. Пациенты с СКА выражают желание участвовать в клинических испытаниях», - комментирует доктор Фаррелл работу с больными.

Для нас может казаться диким, что представители регуляторного агентства уровня директоров отделов FDA проводят встречи с обычными больными, выясняя их потребности и ожидания от терапии в будущем. Но встреча экспертов FDA с 300 пациентами дала немало ценной информации. Они подтвердили, что ожидания больных намного превышают современные возможности лечения СКА, и задали основные направления для работы.

«Отделение продуктов для гематологии FDA считает новые методы лечения серповидноклеточной анемии своим высшим приоритетом. Мы будем продолжать искать спонсоров и решать проблемы производителей, чтобы снять как можно больше барьеров на пути к созданию новых продуктов. Мы чувствуем, что обязаны помочь пациентам, которые живут с разрушительными последствиями этого хронического заболевания», - заявляет Фаррелл.