Трансплантация стволовых клеток крови при апластической анемии
Видео: Полностью исцелилась от апластической анемии
Клинические попытки трансплантации костного мозга при заболеваниях крови начались в 1970-х годах. После разрушения костного мозга путем химиотерапии и облучения больным вводят либо собственные заранее запасенные клетки костного мозга (аутпотрансплантация), либо костномозговые клетки доноров (аллотрансплантация).
Видео: В Казахстане нет доноров костного мозга
Поскольку идентичных по антигенам HLA сибсов можно подобрать лишь в 25 % случаев, приходится использовать кроветворные стволовые клетки и из других источников: костного мозга несовместимых доноров (родственников и чужих людей), крови вены пуповины и периферической крови (ауто-и аллогенная трансплантация, родственная и неродственная). Эта процедура получила название трансплантации кроветворных стволовых клеток (ТКСК), и ее не следует путать с сомнительным методом трансплантации стволовых клеток эмбрионов.
Трансплантация стволовых клеток крови — метод выбора при приобретенных и наследственных незлокачественных (апластической анемии и анемии Фанкони) и злокачественных (хроническом миелолейкозе) заболеваниях крови, а также при других злокачественных процессах, не поддающихся обычной терапии. ТКСК — это еще и генная терапия, так как предусматривает замену отсутствующего или дефектного гена в клетках больного нормальным геном. Обследование детей, которым предстоит такая процедура, равно как и последующее наблюдение за ними, требует участия педиатра.
Апластическая анемия, заболевание неясной этиологии, характеризуется панцитопенией и гипоплазией костного мозга. Дети с тяжелой формой апластической анемии (число тромбоцитов менее 20000/мкл, нейтрофилов < 500/мкл и ретикулоцитов < 1 %) часто погибают от инфекций или кровотечений еще в первое полугодие жизни. Дисфункция костного мозга может быть результатом наследственных синдромов (например, анемии Фанкони или пароксизмальной ночной гемоглобинурии), аутоиммунных заболеваний или нарушения продукции цитокинов.
Иногда она развивается при отравлении химическими веществами (например, бензином или хлорамфениколом) и при гепатите «не А, не В, не С». Переливаний крови следует по возможности избегать, так как сенсибилизация к ее компонентам увеличивает риск отторжения трансплантата при последующей ТКСК, которая для больных, имеющих HLA-идентичных родственников, является наиболее эффективным методом лечения. Согласно Международному регистру, 2-летняя выживаемость после такой трансплантации составляет 69 %.
По данным исследовательской группы из Сиэтла (США), после ТКСК от HLA-идентичных сибсов 15-летняя выживаемость больных до 6-летнего возраста (п = 12) достигает 100%, а больных в возрасте 6-19 лет (n = 63) — 78%.
Частота отторжений трансплантата у больных с апластической анемией выше, чем в других случаях, но может быть значительно снижена, если перед трансплантацией использовать не только цикло-фосфамид, но и антилимфоцитарный иммуноглобулин. Такой подготовительный режим позволил повысить 3-летнюю выживаемость больных до 92%/ При неродственной трансплантации, включающей дополнительно облучение и/или химиотерапию, 5-летняя выживаемость составляет 69%.
Однако иммуносупрессивная терапия чревата увеличением частоты рака, особенно у больных с анемией Фанкони.