Ученые приблизились к излечению болезни шарко

Видео: Американские ученые ищут метод лечения болезней Альцгеймера и Паркинсона

Последнее исследование американских ученых стало важным шагом к излечению бокового амиотрофического склероза – прогрессирующего смертельного заболевания центральной нервной системы, известного у нас как болезнь Шарко, а на Западе как болезнь Лу Герига.

В новом выпуске Proceedings of the National Academy of Sciences сотрудники Университета Северной Каролины в Чапел-Хилл впервые объяснили механизм токсичности для моторных нейронов белка SOD1, который отвечает за прогрессирование болезни Шарко.

Ведущий автор исследования профессор биохимии и биофизики Николай Дохолян (Nikolay Dokholyan) называет это огромным прорывом, потому что понимание механизма токсичности SOD1 может привести к скорому созданию лекарственных препаратов, останавливающих болезнь.

Боковой амиотрофический склероз (БАС) характеризуется постепенной гибелью моторных нейронов, которые контролируют все мышцы нашего тела. О разрушительной силе болезни можно судить по случаю с легендой американского бейсбола 20-30-х годов Лу Геригом, которого за силу и выносливость фанаты прозвали Железным конем.



Если в 1936 году Лу Гериг ставил рекорды и был на пике своей спортивной карьеры, то в 1938 его результаты стали падать, а в следующем году врачи поставили неутешительный диагноз. Всего за два года мужчина в расцвете сил превратился в немощного инвалида и скончался в середине 1941.



Авторы последнего исследования сосредоточили свое внимание на подтипе заболевания, при котором наблюдается накопление патологических вариаций белка SOD1. Такие вариации находят в 1-2% случаев болезни Шарко. Тем не менее, по словам исследователей, отложение сгустков SOD1 возможно даже у больных без мутантных форм белка.

Команда профессора Дохоляна впервые обнаружила, что SOD1 состоит из трех отдельных молекул, названных «тримерами» (trimers). Ученые испытали эти тримеры по отдельности и пришли к выводу, что все они убивают моторные нейроны.

Интересно, что ученые обратили внимание на роль SOD1 при болезни Шарко еще в первой половине 1990-х годов, однако этот белок нестабильный и быстро распадается, поэтому его сложно изучать. Теперь стало понятно, что нестабильность – это и есть причина его токсичности для нервных клеток.

Сотрудница лаборатории Дохоляна доктор Элизабет Проктор (Elizabeth Proctor) говорит, что понимание структуры и роли этих самых тримеров поможет разработать лекарственные вещества, которые будут препятствовать их формированию или рассекать белковые цепочки в нужных местах.

Авторы считают, что это не только важный вклад в победу над БАС, но и начало новой эры в изучении других нейродегенеративных заболеваний, в том числе болезни Альцгеймера и Паркинсона.